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08/08/11

DEFICIENZA DI ACTH


           DEFICIENZA DI ACTH


Definizione
La deficienza di ACTH è caratterizzata da sintomi di insufficienza surrenalica come anoressia, debolezza, nausea, vomito ed ipotensione.
L'ormone adrenocorticotropo ipofisario (ACTH) è diminuito o assente.
L'insufficienza surrenalica secondaria si verifica come esito di una deficienza di ACTH ipofisario. È caratterizzata da affaticamento, debolezza, anoressia, nausea, vomito e, occasionalmente, ipoglicemia. Diversamente dalla insufficienza surrenalica primaria, l'ipocorticolismo associato a insufficienza ipofisaria di solito non è acccompagnato da alterazione della pigmentazione cutanea o da deficienza di mineralcorticoidi.
La deficienza di ACTH si può presentare dopo resezione chirurgica di un adenoma ipofisario secernente ACTH.

La deficienza parziale di ACTH può essere smascherata in presenza di una patologia acuta medica o chirurgica, quando un ipocortisolismo clinicamente significativo riflette una diminuita riserva di ACTH.
(Harrison's, Principles of Internal Medicine, 15 th Edition McGraw-Hill)

Le manifestazioni cliniche della deficienza isolata di ACTH sono variabili, non specifiche e simili a quelle che si vedono nell'insufficienza surrenalica da altre cause.
(Stacpoole PW et al. Isolated ACTH deficiency: a heterogeneous disorder. Critical review and report of four new cases. Medicine (Baltimore). 1982 Jan; 61(1): 13-24)

Hung e Migeon, nel 1968, descrissero un bambino di colore di 34 mesi con una apparente deficienza isolata di ACTH. La midollare surrenalica non era responsiva all'ipoglicemia indotta dall'insulina. Il trattamento dell'insufficienza surrenalica ripristinava la responsività.
Lucking e Willig (1975) e Malpuech et al (1988) descrissero ciascuno 2 casi di fratelli affetti.
I pazienti di Malpuech et al erano fratello e sorella. Il primogenito, il maschio, morì; il riscontro autoptico comprendeva ipoplasia surrenalica bilaterale. L'estriolo plasmatico fu dosato durante la successiva gravidanza della madre. La diagnosi prenatale permise un immediato ed efficace trattamento di questo secondo figlio affetto. In questa seconda neonata, le ecografie mostravano surreni piccoli, e dall'età di 3 settimane la bambina tollerava male il digiuno. La diagnosi fu confermata dai ridotti livelli plasmatici di cortisolo, in particolare durante le crisi di ipoglicemia.
Nussey et al. (1993) studiarono una bambina che presentava con ipoglicemia nel periodo neonatale. A 6 mesi, aveva un ACTH non misurabile anche dopo iniezione di ormone rilasciante la corticotropina. D'altro canto, i precursori dell'ACTH erano misurabili e venivano stimolati dal CRH e soppressi dalla somministrazione di glucocorticoidi. Per mezzo della sequenziazione del DNA genomico del paziente, si stabilì che l'intera regione codificante del gene POMC era normale. Nussey interpretò questi risultati come compatibili con un difetto del clivaggio enzimatico.
Nei pazienti con deficienza isolata di ACTH, compreso un paziente di Malpuech et al. (1988), Lamonet et al. (2001) identificarono una mutazione nel gene RBX19.
(OMIM)

Sono stati descritti bambini, sia maschi che femmine, con deficienza isolata di ACTH. È stato dimostrato un legame con il gene per l'ormone rilasciante la corticotropina. In un paziente, che si presentava con ipoglicemia neonatale, fu preso in considerazione un difetto nel clivaggio enzimatico dell'ACTH dalla proopiomelanocortina. L'ACTH non era dosabile a livello basale o dopo stimolazione con l'ormone stimolante la corticotropina (CRH). Tuttavia, erano presenti precursori dell'ACTH, che erano sensibili alla stimolazione con ormone rilasciante la corticotropina e alla soppressione con glucocorticoidi. Non sono state individuate mutazioni nella regione codificante per la proopimelanocortina.
(C. Scriver et al., The Metabolic and Molecular Bases of Inherited Disease, Eighth Edition).
Benchè la deficienza di ACTH sia una causa rara di insufficienza corticosurrenalica, il, numero di casi descritti è andato aumentando rapidamente grazie alle indagini ormonali sempre più sofisticate. Per la maggior parte di questi pazienti si sospettava una funzione ipofisaria primitiva, ma studi recenti, con l'uso del test dell'ormone rilasciante la corticotropina (CRH), hanno suggerito che la deficienza di ACTH possa essere causata anche da deficienza di DRH ipotalamico. Da quando la deficienza isolata di ACTH è stata descritta in pazienti con malattie autoimmuni, come la tiroidite di Hashimoto, il diabete mellito di tipo 1 e l'ipofisite linfocitica, si è ipotizzato che la malattia sia parzialmente ascrivibile ad un meccanismo autoimmune. Tuttavia, resta da daterminare se l'autoimmunità possa giocare un ruolo importante nell'eziologia della malattia.
(Shibutani et al. Effect of ACTH on renal excretion of purine bases in a patient with isolated ACTH deficiency. Clin Chim Acta 2000 Apr;294(1-2):185-92).
La deficienza isolata di ACTH è una causa rara di insufficicnza surrenalica.
La diagnosi di deficienza isolata di ACTH dovuta a malattia ipofisaria è inequivocabile quando sono soddisfatti i seguenti criteri:
1) bassi livelli urinari basali di 17-idrossicorticosteroide (17-OHCS), accompagnati o meno da bassi livelli plasmatici di cortisolo;
2) ACTH plasmatico basale basso o normale;
3) Stimolazione del cortisolo, del 17-OHCS o di entrambi durante la somministrazione prolungata di ACTH;
4) Mancato aumento del 17-OHCS in risposta al metirapone, e
5) Normali indici di secrezione degli altri ormoni ipofisari. La deficienza isolata di ACTH secondaria e disfunzione sovraipofisaria (per es. ipotalamica), si basa sugli stessi criteri, ma, in aggiunta, vi è associata una stimolazione della secrezione di cortisolo e ACTH in seguito a somministrazione di vasopressina.
(Stacpoole PW et al. Isolated ACTH deficiency: a heterogeneous disorder. Critical review and report of four new cases. Medicine (Baltimore). 1982 Jan; 61(1): 13-24)

La deficienza isolata di ACTH dovrebbe essere presa in considerazione nella diagnosi differenziale dei pazienti che presentano poliatralgia, visto che occasionalmente in questa malattia si presentano anche febbre e aumento degli indici di flogosi, e sono presenti anche sintomi reumatici.
(Yamazaki et al. Polyarthralgia as the initial manifestation of isolated ACTH deficiency. Ryumachi 2000 Dec;40(6):904-9)
È stata fatta diagnosi prenatale della deficienza di ACTH tramite dosaggio dell'estriolo plasmatico materno.
(C. Scriver et al., The Metabolic and Molecular Bases of Inherited Disease, Eighth Edition).
La terapia sostitutiva con glucocorticoidi migliora la maggior parte della sintomatologia della deficienza di ACTH. La dose totale giornaliera di idrocortisone di sostituzione non dovrebbe superare i 30 mg, suddivisi in 2 o 3 dosi. Il prednisone (5 mg al mattino e 2.5 la sera) è attivo più a lungo e ha meno effetti mineralcorticoidi dell'idrocortisone. Alcuni suggeriscono dosi di mantenimento più basse nel tentativo di evitare effetti collaterale di tipo cushingoide. Le dosi dovrebbero essere aumentate di alcune volte durante i periodi di malattia acuta o di stress.
(Harrison's, Principles of Internal Medicine, 15 th Edition McGraw-Hill)
Takao-T; Nanamiya-W; Matsumoto-R; Asaba-K; Okabayashi-T; Hashimoto-K
Antipituitary antibodies in patients with lymphocytic hypophysitis
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Romney-JS; Chik-CL
Frozen shoulders: An endocrine disease? A case report of isolated ACTH deficiency
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Torpy-DJ; Bachmann-AW; Grice-JE; Fitzgerald-SP; Phillips-PJ; Whitworth-JA; Jackson-RV
Familial corticosteroid-binding globulin deficiency due to a novel null mutation: Association with fatigue and relative hypotension
JOURNAL-OF-CLINICAL-ENDOCRINOLOGY-AND-METABOLISM. AUG 2001; 86 (8) : 3692-3700

Sekijima-Y; Hoshi-K; Kasai-H; Okada-M; Namiki-S; Ohta-K; Nakano-T; Hirayama-J; Ikeda-S
Three patients with isolated adrenocorticotropin deficiency presenting with neuroleptic malignant syndrome-like symptoms
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Lamb-EJ; Muller-AF; Flynn-MD
An unusual case of diarrhoea and weight loss - Isolated ACTH deficiency.
POSTGRADUATE-MEDICAL-JOURNAL. JUN 2001; 77 (908) : 411,421-422

Nishiki-M; Murakami-Y; Ozawa-Y; Kato-Y
Serum antibodies to human pituitary membrane antigens in patients with autoimmune lymphocytic hypophysitis and infundibuloneurohypophysitis
CLINICAL-ENDOCRINOLOGY. MAR 2001; 54 (3) : 327-333

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Isolated ACTH deficiency as a rare reason for repeated syncope and hypoglycemia
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Kageyama-Y
A case of isolated ACTH deficiency who developed auto-immune-mediated hypothyroidism and impaired water diuresis during glucocorticoid replacement therapy
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Farooqi-IS; Jones-MK; Evans-M; O'-Rahilly-S; Hodges-JR
Triple H syndrome: A novel autoimmune endocrinopathy characterized by dysfunction of the hippocampus, hair follicle, and hypothalamic-pituitary-adrenal axis
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